中新網(wǎng)上海新聞5月27日電(湯彥俊)近日，罕見病靶向藥物莫格利珠單抗由同濟(jì)大學(xué)附屬皮膚病醫(yī)院/上海市皮膚病醫(yī)院皮膚病理科主任劉業(yè)強(qiáng)開出上海地區(qū)首張?zhí)幏�。該藥用于治療既往接受過系統(tǒng)治療的復(fù)發(fā)或難治性 Sézary 綜合征 (SS) 或晚期(III/IV)蕈樣肉芽腫(MF)成人患者。

　　皮膚T細(xì)胞淋巴瘤(CTCL)屬于非霍奇金淋巴瘤的一種，發(fā)病率較低 ，已被納入了《第二批罕見病目錄》。MF和SS是兩種常見的亞型 ，約占所有CTCL病例的65% 。該病可累及患者皮膚、血液、淋巴結(jié)和內(nèi)臟器官，患者通常會(huì)出現(xiàn)皮損、發(fā)癢、疼痛以及不可預(yù)知的皮膚癥狀，并可能會(huì)導(dǎo)致進(jìn)一步的并發(fā)癥，從而影響患者的生命健康。

　　劉業(yè)強(qiáng)主任表示，“MF 是罕見病，其有多種亞型，此例患者為肉芽腫性松弛皮膚(GSS)亞型，并且胸鎖乳突肌受累，更為罕見，為臨床的鑒別診斷帶來了挑戰(zhàn)，我們經(jīng)過全方位的病理診斷，對(duì)患者進(jìn)行了確診。”數(shù)據(jù)顯示，CTCL患者平均需要2-7年才能得到確診。延誤診斷可能使患者錯(cuò)過最佳治療時(shí)間，若未能得到及時(shí)治療，腫瘤細(xì)胞可能侵襲到淋巴結(jié)、血液和內(nèi)臟，進(jìn)而大幅降低患者的生存時(shí)間。

　　除了診斷難之外，CTCL的臨床治療也面臨困境。隨著血液累及程度加深，患者生存時(shí)間大幅減少。臨床醫(yī)生急需更優(yōu)質(zhì)的創(chuàng)新治療方案，幫助患者提高完全緩解率，進(jìn)而延長(zhǎng)患者生命，改善生存質(zhì)量。

　　莫格利珠單抗作為全球首個(gè)獲批的C-C趨化因子受體4(CCR4)靶向治療藥物 ，獲得了美國(guó)FDA突破性療法及孤兒藥認(rèn)定 ，也是中國(guó)首個(gè)且唯一獲批用于治療SS和MF的靶向CCR4生物制劑。莫格利珠單抗可以靶向CCR4 ，后者是在SS和MF腫瘤細(xì)胞上存在持續(xù)表達(dá)的一種蛋白質(zhì)。一旦莫格利珠單抗與CCR4結(jié)合，會(huì)在人體免疫系統(tǒng)中激活更多的免疫細(xì)胞，進(jìn)而破壞癌細(xì)胞 。

　　“Sézary綜合征和蕈樣肉芽腫給患者的生活帶來了沉重的負(fù)擔(dān)。我們此次開出的莫格利珠單抗上海首方，為患者提供了治療CTCL的新選擇。我們期待其可以切實(shí)改善患者的癥狀，提高他們的生存質(zhì)量�！眲I(yè)強(qiáng)主任說道。此前，在一項(xiàng)臨床試驗(yàn)中發(fā)現(xiàn)，接受莫格利珠單抗治療的患者無進(jìn)展生存期(PFS)顯著延長(zhǎng)，總緩解率也明顯提高，總體耐受性良好，安全可控。(完)

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編輯：湯彥俊