2月24日，輝瑞血友病創(chuàng)新療法HYMPAVZ(馬塔西單抗/Marstacimab)正式落地海南博鰲樂(lè)城先行區(qū)。馬塔西單抗是首個(gè)通過(guò)預(yù)充式注射筆皮下注射固定劑量給藥的創(chuàng)新療法，只需每周一次，有望減少患者因頻繁輸注帶來(lái)的心理負(fù)擔(dān)和用藥負(fù)擔(dān)，讓血友病患者重啟“自如人生”。

　　血友病是一種罕見(jiàn)的遺傳性血液疾病，由凝血因子缺乏引起(血友病 A 缺乏 FVIII，血友病 B 缺乏 FIX)。血友病通常在兒童早期就已確診，它會(huì)使得凝血功能障礙，增加關(guān)節(jié)內(nèi)反復(fù)出血的風(fēng)險(xiǎn)，從而導(dǎo)致永久性關(guān)節(jié)損傷。中國(guó)血友病的患病率約為2.73/100,000 ，致殘率高達(dá)70%，三分之二的患者到了成年以后，都會(huì)有出血導(dǎo)致的功能障礙，影響正常的生活和工作能力 。盡管近年來(lái)血友病的治療取得了顯著進(jìn)展，但許多血友病患者仍然會(huì)有出血發(fā)作，并需要每周多次頻繁的靜脈輸注來(lái)控制病情，為患者帶來(lái)了沉重的心理負(fù)擔(dān)和用藥負(fù)擔(dān)。

　　輝瑞中國(guó)區(qū)總裁、RDPAC執(zhí)行委員會(huì)主席Jean-Christophe Pointeau表示：“秉持‘為患者帶來(lái)改變其生活的突破創(chuàng)新’這一使命，輝瑞在血友病領(lǐng)域不斷取得科學(xué)進(jìn)步。馬塔西單抗為血友病患者提供了一種新的突破療法，幫助改善其生活質(zhì)量，擺脫疾病束縛，讓患血友病的孩子能跑能跳，讓職場(chǎng)人員重回工作崗位，幫助患者回歸正常生活。感謝樂(lè)城先行區(qū)管理局及相關(guān)機(jī)構(gòu)，讓患者不出國(guó)門(mén)就能用上國(guó)際領(lǐng)先的創(chuàng)新藥物。未來(lái)輝瑞將繼續(xù)與先行先試區(qū)建立合作，加快海外創(chuàng)新藥物引入中國(guó)步伐，更快更好的惠及中國(guó)患者�！�

　　馬塔西單抗是由輝瑞公司研發(fā)的一種血友病新型療法，是一種靶向組織因子途徑抑制物(TFPI)K2結(jié)構(gòu)域的單克隆抗體，屬于血友病再平衡療法。目前馬塔西單抗已在美國(guó)和歐盟獲批用于治療血友病A及血友病B。(完)

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編輯：湯彥俊