T細胞大顆粒淋巴細胞白血病(T-LGLL)是一種罕見且“狡猾”的成熟T淋巴細胞增殖性腫瘤，缺乏診斷特異性標志物，尚無高效靶向藥物治療。近日，中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院施均教授團隊在T-LGLL的診療領域取得重要突破，相關成果發(fā)表于《細胞》雜志系列子刊Cell Reports Medicine。研究發(fā)現(xiàn)殺傷細胞凝集素樣受體G1(KLRG1)可作為白血病克隆性特異性生物標志物，并提出新的靶向抑制磷脂酰肌醇3激酶(PI3k)藥物可以高效治療難治性患者。

　　T-LGLL患者發(fā)病年齡多數(shù)在60-70以上，疾病起病隱匿，臨床表現(xiàn)多樣，其“狡猾”程度常常遠超想象，早期診斷識別難以實現(xiàn)。更棘手的是，由于缺乏白血病特異性標志物，精準診斷T-LGLL充滿了艱難與挑戰(zhàn)：臨床診斷常需結合流式細胞術與T細胞克隆性分析，存在將反應性增生誤判為白血病的風險。

　　研究團隊通過歷時四年的研究發(fā)現(xiàn)，KLRG1表達缺失可作為T-LGLL特異性診斷標志物，有望進一步提高T-LGLL診斷準確性，減少誤診率。

　　針對現(xiàn)有常規(guī)免疫抑制劑治療緩解率低、起效慢的困境，團隊發(fā)現(xiàn)KLRG1陰性的T大顆粒淋巴細胞持續(xù)存在與PI3K信號通路異�；罨芮邢嚓P�；诖耍芯繄F隊首次將高選擇性PI3Kδ抑制劑林普利塞應用于難治性T-LGLL臨床治療探索。

　　結果顯示，患者的總體緩解率達到88%，一半的患者在治療后兩周內(nèi)迅速實現(xiàn)血液學緩解，表明PI3k δ抑制劑林普利塞是治療難治性T-LGLL的一種有效且安全性良好的方案。

　　研究團隊目前正在推進更大樣本量的II期臨床研究，以進一步驗證該療法的長期療效。(完)

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編輯：蔡佳蓉