中新網(wǎng)上海新聞10月29日電(記者 陳靜)AVM(動靜脈畸形)是血管/淋巴管畸形中最為疑難危重的一類，現(xiàn)普遍采用外科手術(shù)或更優(yōu)選擇性的血管內(nèi)介入治療。然而，AVM的治療仍充滿挑戰(zhàn)，患者需要承受多次介入治療的艱辛和潛在的并發(fā)癥風(fēng)險，且介入和手術(shù)治療技術(shù)因其高風(fēng)險和高難度而難以推廣，亟需使用具有更佳普適性、更優(yōu)選擇性的方式治療。

　　記者29日獲悉，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第九人民醫(yī)院整復(fù)外科林曉曦教授團(tuán)隊在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》(New England Journal of Medicine)上發(fā)表了關(guān)于動靜脈畸形靶向藥物治療這一前沿技術(shù)的通訊評論文章。林曉曦教授團(tuán)隊觀點受到國際同行Guillaume Canaud教授的發(fā)文贊同。

　　文章綜合全球各地的動靜脈畸形(arteriovenous malformation，AVM)靶向藥物臨床研究公開信息，結(jié)合本團(tuán)隊目前正在牽頭開展的國內(nèi)唯一的動靜脈畸形靶向新藥臨床研究經(jīng)驗，提出NEJM近期發(fā)表的一項同類研究以及其他2項同類研究設(shè)計中的終點評估改進(jìn)方案，即應(yīng)用DSA血管造影聯(lián)合磁共振成像作為研究終點評估。

　　據(jù)悉，AVM作為高流量血管畸形，使用DSA血管造影可以更加準(zhǔn)確地評估靶向藥物療效，確認(rèn)藥物僅僅作用于畸形血管本身抑或是所有累及軟組織。目前，全球正式注冊的顱外AVM靶向藥物臨床研究共有4項，其中3項在歐美開展，1項在中國由林曉曦教授團(tuán)隊牽頭開展的靶向藥物治療顱外AVM的臨床研究創(chuàng)新性地將數(shù)字減影血管造影(DSA)納入研究并作為主要終點之一，可以更加全面地描述藥物臨床效應(yīng)。

　　 據(jù)悉，自2016年起，林曉曦教授便率領(lǐng)團(tuán)隊在脈管畸形領(lǐng)域開展遺傳學(xué)與靶向治療探索。團(tuán)隊基于動靜脈畸形、復(fù)雜靜脈/淋巴管畸形、PIK3CA基因相關(guān)過度生長疾病譜系(PROS)等多個疑難危重的疾病分類，分別開展了不同類別靶向藥物治療的探索。CDE目前許可的所有脈管畸形靶向新藥，林曉曦教授均為主要研究者。

　　近年來，對AVM的遺傳學(xué)研究使得靶向藥物治療AVM成為可能。林曉曦教授團(tuán)隊在多年的臨床前研究的基礎(chǔ)上，提出并牽頭中國目前第一個原創(chuàng)性的AVM靶向新藥的多中心、開放、單臂II期研究：評價新型MEK抑制劑FCN-159在危重顱外動靜脈畸形患者中的療效和安全性(ChiCTR2400082235)。這是國內(nèi)唯一一項通過國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心(CDE)批準(zhǔn)的針對顱外動靜脈畸形的靶向藥物臨床研究。該研究的部分入組患者在治療16周后病灶體積縮小率大于50%，這是令人振奮的臨床效果。在獲得CDE支持的基礎(chǔ)上，后續(xù)林曉曦教授團(tuán)隊關(guān)于顱外動靜脈畸形的靶向藥物臨床研究即將進(jìn)一步開展患者招募和關(guān)鍵性研究。

　　梅杰綜合征，也稱為眼瞼痙攣-口下頜肌張力障礙，是一種相對少見的頭面部肌張力障礙，患者常表現(xiàn)為眼瞼、口下頜區(qū)域的頻繁不自主抽動，嚴(yán)重影響日常生活。當(dāng)日采訪中，記者了解到，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第九人民醫(yī)院神經(jīng)外科專家成功為一名57歲的梅杰綜合征女性患者實施了腦深部電刺激(DBS)手術(shù)，俗稱“腦起搏”， 患者運動功能障礙顯著改善，重返正常生活。該院神經(jīng)外科科主任張文川表示，腦深部電刺激(DBS)，俗稱腦起搏，是一種通過電刺激腦深部特定神經(jīng)核團(tuán)，治療帕金森病、癲癇、震顫及肌張力障礙等多種疾病的神經(jīng)調(diào)控技術(shù)。手術(shù)順利完成，術(shù)后三周患者來院開啟電刺激治療，患者緊閉多年的雙眼終于能夠自如睜開，困擾多年的口下頜不自主抽動也完全消失，患者露出了久違的笑容。(完)

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編輯：陳靜