中新網(wǎng)上海新聞11月14日電(記者 陳靜)記者14日獲悉，由中國外商投資企業(yè)協(xié)會主辦，中國外商投資企業(yè)協(xié)會藥品研制和開發(fā)工作委員會(RDPAC)承辦的“促進(jìn)罕見病藥品惠及更多患者”論壇在上海成功舉行。來自學(xué)界、行業(yè)、企業(yè)、商保等多方伙伴，就如何全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展推動罕見病藥物可及等話題展開深度交流，為搭建中國罕見病生態(tài)體系建言獻(xiàn)策。
渤健亞太區(qū)總裁丁偉波表示：“多年來，渤健始終與國家政策同頻共振，深耕于罕見病和神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域，全力引入突破性創(chuàng)新藥物。未來，渤健將繼續(xù)深耕中國市場，同國家、社會各界和行業(yè)共同努力，推動中國罕見病事業(yè)長足發(fā)展，讓更多患者從創(chuàng)新藥獲益�！�
作為神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域的一個領(lǐng)導(dǎo)者，渤健始終關(guān)注患者未滿足的臨床需求，全力推動罕見病創(chuàng)新藥物的研發(fā)和引入。全球首個獲批的ALS(肌萎縮側(cè)索硬化，又稱漸凍癥)疾病修正治療藥物凱盛迪(托夫生注射液)已于今年9月底在中國獲批，成為中國首個獲批用于攜帶超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突變的肌萎縮側(cè)索硬化(ALS)成人患者的疾病修正治療藥物，為ALS患者帶來了生命的希望。
ALS是一種罕見病，在中國的患病率約為十萬分之三。SOD1是第一個被發(fā)現(xiàn)的ALS致病基因。目前，已知由SOD1基因突變引起的ALS約占所有ALS的2%，屬于超罕疾病。SOD1-ALS患者的平均發(fā)病年齡約為50歲，中位生存期為2.7年，平均病程約為5年。由于疾病具有致死性，患者對于針對明確靶點(diǎn)的對因治療藥物的需求極為迫切。
托夫生注射液是一種反義寡核苷酸(ASO)藥物，可通過減少SOD1蛋白合成，減少毒性SOD1蛋白的蓄積，從而減輕運(yùn)動神經(jīng)元的損傷，減緩疾病進(jìn)展。托夫生注射液的獲批標(biāo)志著中國正式邁入ALS對因治療的新時代，也意味著繼多個神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域的重磅藥物之后，渤健又在攻克ALS的道路上創(chuàng)造了一個重要里程碑。
“罕見病不僅是這個小群體的事，而是關(guān)乎我們每一個人的挑戰(zhàn)。罕見病的成因復(fù)雜多樣，除了遺傳缺陷外，還包括基因突變和環(huán)境因素等。這些因素在人群中是普遍存在的風(fēng)險(xiǎn)，只是發(fā)病概率較低。因此，雖然罕見病在人群中的發(fā)病率是萬分之一，但每個人理論上都有概率會患上這種疾病�！� 丁偉波表示，“如果有了這個基本觀念，我們就會意識到現(xiàn)在我們?yōu)楹币姴』颊咚鞯氖沁h(yuǎn)遠(yuǎn)不夠的。從健康平等的角度來看，罕見病患者和其他患者一樣，有權(quán)利獲得必要的治療與保障，對他們有更多的政策傾斜與支持才是公平。因此，罕見病不能只講情懷，從頂層設(shè)計(jì)來說，我期待國家罕見病立法出臺，期待罕見病專項(xiàng)基金成立，這將從更本上為罕見病患者提供全面的用藥保障，也將推動罕見病領(lǐng)域的可持續(xù)發(fā)展，形成促進(jìn)創(chuàng)新的正向循環(huán)。”
“對罕見病的支持，是衡量一個社會文明程度的重要標(biāo)志。無論在發(fā)達(dá)還是發(fā)展中國家，都應(yīng)爭取更多的社會資源投入到罕見病領(lǐng)域�！倍ゲㄒ許MA(脊髓性肌萎縮)為例說道，“近年來，中國在罕見病領(lǐng)域取得了很多顯著進(jìn)步。渤健的創(chuàng)新藥品諾西那生作為SMA領(lǐng)域首個被納入國家藥品目錄的藥品，是非常具有突破性事情，為眾多患者帶來了希望。此后，又有幾十款罕見病藥物被納入國家醫(yī)保。與此同時，國家也在著手結(jié)合惠民保等其他途徑推動多層次保障的建設(shè)。
“罕見病領(lǐng)域的藥品可及是一項(xiàng)艱巨的任務(wù)，需要整個生態(tài)體系的支持�！倍ゲǜ锌�，“罕見病領(lǐng)域面臨疾病的發(fā)病機(jī)制復(fù)雜、患者人數(shù)少、臨床招募困難、研發(fā)成功率低等切實(shí)困難，造成藥物研發(fā)的成本相對較高的客觀事實(shí)。以漸凍癥為例，全世界都沒有攻克這個難題。”渤健致力于同類首創(chuàng)藥物的研發(fā)，將全球首個ALS疾病修正治療藥物凱盛迪引入中國，給中國SOD1-ALS成人患者帶來了生的希望。如何讓創(chuàng)新藥物惠及更多患者，需要國家，社會各界和行業(yè)共同努力，比如：建立罕見病專項(xiàng)基金，進(jìn)一步完善多層次支付保障體系等。丁偉波談道，”目前，我們在積極地與商業(yè)保險(xiǎn)機(jī)構(gòu)溝通，希望通過商保覆蓋罕見病，同時倡導(dǎo)大眾樹立購買商業(yè)保險(xiǎn)的意識�！�(完)
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編輯：陳靜
